文献解读加拿大马凡综合征患者药物治疗临

马凡综合征是一种先天性中胚叶发育不良性疾病，是一种遗传型结缔组织病，绝大部分为常染色体显性遗传，个别呈常染色体隐性遗传，具体发病原因目前并不明确，据认为与先天性纤维蛋白代谢异常有关。人群发病率约4人/10万人，本综合征临床表现不一，主要累及骨骼、心血管系统和眼等器官组织。

今天给大家带来的这篇文献是年发表在CanadianJournalofCardiology的关于目前马凡患者药物治疗临床试验的综述。这篇文献系统详细的解读了近几十年关于多种药物应用于马凡综合症患者临床实验的结果。主要包含了ACEI、ARB、β受体阻滞剂等目前存有争议的药物。在文献的最后，本文也提出了对于不同程度的马凡患者药物治疗方面的推荐。

以下是目前国际上已经完成或者正在进行当中的针对ACEI、ARB、β受体阻滞剂三种药物的临床实验。

1、针对β受体阻滞剂这种常用一线药物，作者采集了五个临床研究，除了4号实验结论为阴性外（标记为黄色，有无β受体阻滞剂对主动脉根部Z评分没有统计学意义），其余四个实验都是阳性结论（β受体阻滞剂对于主动脉根部有明显的治疗效果）。

2、对于ARB这类有争议的二线药物，作者采集了9个临床研究，有三个正在进行当中没有结果，其余六个研究中包括了对于ARB类药物单独对照和联合其他治疗对照的研究，结果发现只有一个研究结果是阴性的（发表在年欧洲心脏杂志上的一个前瞻性双盲随机对照研究），结论为ARB药物联合基础治疗与单独基础治疗没有统计学意义。其余的五项研究都得出了阳性结论。

3、针对β受体阻滞剂和ARB药物的单独疗效比较作者也收集了相关的临床研究，在三个有结果的研究中，有一个明确表示了阴性结论，即单用β受体阻滞剂和ARB药物疗效方面并没有统计学差异，另外两篇得出了中性结论，即两种药物有不同的作用机制，也各自有各自的治疗方面。4、最后，对于ACEI类药物的疗效作者也收集了四项临床试验，其中三项的结论都表示ACEI类药物有一定的治疗效果（有统计学意义），有一项研究表示ACEI类药物没有明显的治疗效果。

在文章的最后，作者通过分析以上的多种药物的临床实验得出了一个目前对于马凡患者的药物治疗推荐方案。这个推荐方案并没有单一的规定用某一种药物或者联合几种药物一起使用，而是将马凡患者根据严重程度（主动脉根部Z评分）的不同推荐了不同的药物治疗方案，而且患者的年龄，耐受能力，基因突变。并明确指出患者的病变程度不同，用药方案也应该随之调整而不能千篇一律，具有很好的指导意义。

1、没有明显扩张的马凡患者（根部Z评分＜2.5）推荐暂不用药，结合患者家族史，主动脉弯曲度和僵硬程度。

2、主动脉根部扩张病人（根部Z评分＞2.5）推荐根据病变程度给予对应剂量的β受体阻滞剂或ARB药物。

3、主动脉根部严重扩张（根部Z评分＞2.5）或进行性扩张，推荐应用ARB和β受体阻滞剂联合治疗。

参考文献：

MichaelN.Singh,MD,etal.RecentClinicalDrugTrialsEvidenceinMarfanSyndromeandClinicalImplications.CanadianJournalofCardiology,(32):66-77.

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